Indikacija
Duchenne raumenų distrofijos dėl distrofino geno
nonsense mutacijos gydymas vaikščiojantiems pacientams
nuo 5 metų.
Šaltinis | Vaistų žinynas | Lietuvos sveikatos mokslų universitetas | Fiziologijos ir farmakologijos institutas | Medicinos mokslų daktaras Rimas Jankūnas, Medicinos mokslų daktaras Arvydas Milašius | Vidaus ligų klinika | Medicinos mokslų daktarė Palmira Leišytė