Genų gydymas, genų terapija

Tai – genetinių ligų gydymo metodas, pagrįstas ląstelių funkcijų keitimu genetikos metodais. Yra skiriami trys svarbiausi genų terapijos metodai:

1. Ex vivo metodas. Pažeistos ląstelės pašalinamos iš organizmo. Genetiniais veiksniais pagerinama jų funkcija. Ląstelės grąžinamos į organizmą. Metodas taikomas gydyti sunkios formos mišrų imunodeficitą (SMID). Į sergančių SMID naujagimių kamienines ląsteles įterpiami „sveiki“ genai, ląstelės grąžinamos į kaulų čiulpus. Ląstelių funkcija išlieka normali net ir praėjus 2 metams po gydymo.

2. In situ metodas. Jis taikomas gydant vietinius pažeidimus, bet netinkamas sisteminėms ligoms gydyti. Naudojant geno nešiklį, genas įterpiamas į audinį, kuriame jo funkcija yra sutrikusi. Metodas gali būti taikomas cistinei fibrozei ir raumenų distrofijai gydyti.

3. In vivo metodas. Taikant šį metodą, geno nešiklis turėtų būti įšvirkštas į kraują, iš čia jis nukeliautų į ląsteles, kurių funkcijos yra pakitusios. Šis idealus metodas dar nėra sukurtas.

Šaltinis | Dažniausiai vartojamų biomedicinos terminų ir sąvokų aiškinamasis žinynas | Lietuvos sveikatos mokslų universitetas | Akademikas Profesorius Antanas Praškevičius, Profesorė Laima Ivanovienė